高危神经母细胞瘤患儿外周血自体干细胞移植后早期进展的临床分析

目的 总结高危神经母细胞瘤(high risk neuroblastoma,HR-NB)患儿,经过外周血自体干细胞移植后2个月内即发生肿瘤进展的情况,分析HR-NB患儿自体干细胞采集、回输的经验和教训,从而为提高自体干细胞移植治疗NB的疗效提供依据.方法 回顾性分析在我院确诊并且规范应用HR-NB方案(BCH-NB-2007-HR)治疗的6例患儿,经过自体干细胞移植后2个月内出现肿瘤进展者.分析指标主要包括诊断初原发瘤灶、转移瘤灶部位、肿瘤生物因子、病理类型、N-myc基因是否扩增、联合化疗和原发瘤灶切除的综合治疗情况,自体干细胞回输数量和时间、以及回输后肿瘤进展时间和部位等情况.结果 6例患儿中男女各3例,平均年龄35个月(24~58个月).5例肿瘤均原发于腹膜后肾上腺区,1例左上后纵膈.6例患儿均同时伴有骨髓转移和多发骨骼转移,骨骼转移部位包括肱骨、股骨、髂骨和腰椎同时伴有其他部位转移:3例肝脏转移,3例远处淋巴结转移,1例肾脏转移.2例患儿化疗前肿瘤组织病理为NB分化差型,4例为化疗后肿瘤组织病理,分别为2例NB分化型和2例节细胞神经母细胞瘤结节型.FISH检测N-myc基因,2例基因扩增,拷贝数分别为30和50.6例患儿均按BCH-NB-2007-HR方案规律化疗,4疗程后原发瘤灶完全切除,7疗程化疗后进行干细胞回输,平均回输后血细胞恢复时间为3周,之后按序予以13-顺式维甲酸维持治疗和原发瘤灶的局部放疗.6例患儿分别于回输后6~10周出现肿瘤进展,5例骨髓复发,2例为头面部和眼眶新发瘤灶,1例为胰腺新发瘤灶,1例为骨骼进展,1例颅内转移.6例患儿中4例放弃治疗后2~3个月死亡,1例再次回输自体干细胞后死于重症感染,1例患儿骨髓复发舒缓治疗中.6例患儿总随访时间为8~16(10.5)个月.结论 高危NB患儿自体干细胞移植后6~10周出现肿瘤进展,其原因可能与肿瘤广泛转移,尤其是肝脏转移以及不良的生物学特性有关.是否与自体干细胞回输质量和数量有关有待于进一步的临床观察.