他克莫司治疗全身型重症肌无力的有效性及安全性评价

目的 评估他克莫司在全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性.方法 回顾2011 年6 月~2017年1月广州中医药大学第一附属医院收治的重症肌无力患者的病历资料,纳入符合标准的患者.于2017年9月通过电话回访对他克莫司联合糖皮质激素治疗的患者与未使用他克莫司治疗的患者在重症肌无力日常生活量表评分(MG-activities of daily living,MG-ADL)、Osserman分型、重症肌无力相关的住院次数、危象发生次数、死亡人数方面进行疗效评价,并记录他克莫司相关的药物不良反应.结果 共有231 例全身型重症肌无力患者完成随访.他克莫司组的ADL评分差值(随访结束时评分-纳入时评分)显著大于对照组(P=0. 001);他克莫司组患者住院次数显著少于与对照组(P=0. 004).两组患者在随访结束时Osserman分型、肌无力危象次数和死亡人数方面无显著差异(P均>0. 05).他克莫司组有19 例患者出现药物不良反应,对照组有30 例患者出现药物不良反应,无严重的药物不良反应出现.结论 他克莫司联合糖皮质激素治疗全身型重症肌无力与对照组相比在改善ADL评分及减少住院次数方面有显著优势并且具有较高的安全性.