2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药研究

目的:了解2010-2015年美国FDA批准的孤儿药的情况,为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考.方法:查阅近年来国内外相关文献,对2010-2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析.结果与结论:2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药共77种,仅2015年就有21种,占该年获批新药的46.67％.获批孤儿药主要是治疗肿瘤、内分泌及代谢系统疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经及精神疾病和血液系统疾病等全球高发疾病的药物,其中以抗肿瘤药物为主(38种,占49.35％),主要用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和白血病.美国FDA批准的孤儿药的研发企业以美国为主.我国尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及相关立法,亟需加快相关立法进程,结合国情开展孤儿药的研发与审批.