治疗血脂异常的小分子干扰RNA药物inclisiran

Chinese Journal of New Drugs and Clinical Remedies(2018)

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Abstract
inclisiran是第一个用于调血脂的小分子干扰RNA药物,给药方式为皮下注射,能特异性抑制肝细胞内的前蛋白转化酶枯草菌素9的合成,从而导致低密度脂蛋白-胆固醇水平显著下降,有良好的安全性和耐受性,适用于家族性高胆固醇血症患者和他汀类药物治疗效果不佳的患者,目前正在进行Ⅲ期临床试验,预计2019年获批上市.本文综述了inclisiran的临床前和临床试验的结果,展示它良好的临床应用前景.
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