西罗莫司治疗成人复发/难治性自身免疫性溶血性贫血的临床疗效

目的 评估西罗莫司胶囊治疗成人复发/难治性自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia,AIHA)的有效性及安全性.方法 收集2016年1月至2019年1月本中心复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者16例,予以西罗莫司治疗(2～4 mg/d),药物血浆浓度维持在5～ 15 ng/mL,观察用药后总反应率(完全缓解CR+部分缓解PR)及副作用.结果 16例患者可评估疗效(服药≥2个月),其中男性2例,女性14例,中位年龄50(35～72)岁.西罗莫司中位起效时间为29(10～41)d,在治疗3个月时,1 1例(68.75％)患者对西罗莫司治疗有效;入组随访12个月时,仍有9例(56.25％)患者对西罗莫司治疗有效,其中7例CR,2例PR.随访截止到2020年2月,中位随访时间12(2～42)个月,8例患者持续有效,其中5例已停药,停药后仍处于持续缓解状态,最长停药时间24个月.西罗莫司的毒副作用轻微,患者均可耐受.结论 西罗莫司治疗成人复发/难治性AIHA临床疗效好,副作用小,推荐作为复发/难治性AIHA治疗的优先选择.