芦可替尼对慢性移植物抗宿主病患者的疗效及安全性研究

目的 观察芦可替尼治疗慢性移植物抗宿主病(chronic graft versus host disease,cGVHD)的临床效果,并探讨其安全性.方法 收集2017年7月1日至2019年2月1日解放军联勤保障部队第920医院42例cGVHD患者的临床资料,芦可替尼治疗方案分为两种:①当cGVHD患者受累器官为皮肤、口腔、眼睛、关节、生殖道时,在原有免疫抑制剂治疗基础上加用芦可替尼5 mg/d(当患者体质量≤25 kg或当芦可替尼与强效CYP3A4抑制剂或者氟康唑合并给药时总剂量减半);②当cGVHD患者受累器官为肺部、肝脏、胃肠道等,予芦可替尼5 mg/d+甲泼尼龙1 mg·kg-1·d-1治疗.分别于cGVHD患者使用芦可替尼治疗后1、3个月评估患者疗效.同时每周检测患者外周血象、凝血功能、人巨细胞病毒拷贝数及胸部CT.结果 42例cGVHD患者使用芦可替尼治疗后1、3个月总体反应疗效评估ORR分别为85.7％ (36/42)、95.2％(40/42).治疗过程中有6例患者出现肺部感染;有4例患者出现出血事件;有12例患者出现人巨细胞病毒感染或病毒拷贝数持续上升;有8例患者出现明显骨髓抑制,均为Ⅰ～Ⅱ级.中位随访时间为4(1～19)个月,无患者失访,随访期间有4例(9.5％,4/42)患者死亡,其死亡原因包括白血病复发、肺部感染及cGVHD病情控制不佳.结论 芦可替尼治疗慢性移植物抗宿主病效果显著,不良反应低,可预防、可耐受.