视网膜色素变性的基因治疗进展

视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)是一组进行性致盲的遗传性视网膜疾病,以视网膜光感受器和色素上皮变性为主要特征,现有的治疗方法尚不能治愈,但可在不同程度上阻止RP进展.随着基因测序的发展,基因治疗逐渐兴起,基因治疗通过载体将外源性正常基因导入患者细胞内,以纠正或替代致病基因的缺陷而治疗遗传病.基因载体是将基因导入细胞的工具,主要分为病毒载体与非病毒载体.目前基因治疗主要包括基因替代、核酶治疗、RNA干扰治疗和抑制凋亡治疗,本文主要对RP的基因治疗及其进展进行综述.