熊去氧胆酸预防重型地中海贫血移植后肝静脉闭塞病

目的:为探讨更好的重型地中海贫血(地贫)造血干细胞移植患者肝静脉闭塞病(VOD)预防方案,观察熊去氧胆酸联合小剂量肝素及前列腺素E脂质微球预防重型β-地中海贫血造血干细胞移植VOD的效果.方法:58例重型β-地中海贫血患儿接受异基因造血干细胞移植61次,所有患者从移植前开始至移植后20 d均给予肝素钠每日100～150 IU/kg,24 h微量泵维持静脉注射,前列腺E脂质微球每日1～1.5μg/kg,输液泵持续静脉输注10 h以上;研究组给予口服熊去氧胆酸[12 mg/(kg·d)],对照组则不给熊去氧胆酸,两组均用肝素及前列腺素E脂质微球至移植后第20天,以预防VOD.结果:研究组3例发生VOD(3/33,8.8%),对照组10例发生VOD(10/28,37.0%).两种预防方案在使用过程中均未出现明显的药物毒副反应.结论:熊去氧胆酸联合肝素及前列腺素E脂质微球预防重型β-地中海贫血造血干细胞移植后肝静脉闭塞病疗效更加显著.