HLA单倍型相合外周血造血干细胞移植治疗重型地中海贫血
JOURNAL OF CHINESE PHYSICIAN（2008）
摘要
目的 探索单倍型相合外周血造血干细胞移植(PBHSCT)治疗重型地中海贫血的可行性.方法 以氟达拉滨+白舒非+环磷酰胺+ATG+低剂量TBI作为预处理方案,以环孢素A+骁悉+甲氨蝶呤预防GVHD,对5例重型地贫患儿进行单倍型相合PBHSCT.结果中位随访24月,5例患者全部存活,其中4例无病存活.结论 单倍型相合PBHSCT是治疗重型地中海贫血的有效方法.
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