他克莫司治疗儿童难治性肾病综合征的疗效观察

目的 探讨他克莫司(FK506)治疗儿童难治性肾病综合征(NS)的疗效和安全性.方法 16例难治性NS患儿,其中激素依赖型NS(SDNS)2例,激素耐药型NS(SRNS)10例,频复发型NS(FRNS)4例.15例使用过环磷酰胺(CTX)和环孢素A(CsA),其中4例曾加用麦考酚酸酯,均无效而改为联合使用FK506和泼尼松治疗,维持FK506血药浓度在5.0～10.0μg/L,疗程10个月后逐渐减量,总疗程12～24个月.观察FK506的疗效及不良反应.结果 缓解15例,无效1例.其中单纯型8例均缓解,肾炎型8例缓解7例;FRNS 4例和SDNS 2例均缓解,SRNS 10例缓解9例;病理类型为微小病变的7例及系膜增生性肾炎的1例均缓解,而局灶节段性肾小球硬化的4例缓解3例.2例患儿在FK506治疗减量过程中出现复发.在FK506治疗过程中同时出现胃肠道反应和厌食1例,失眠1例.结论 FK506是治疗儿童难治性NS有效、安全的药物,尤其对FRNS、微小病变的患儿有较好的疗效,即使患儿对CTX和CsA耐药,使用FK506仍有效.