Duchenne型肌营养不良症基因治疗进展与思考
Chinese Journal of Contemporary Neurology and Neurosurgery（2019）
摘要
Duchenne型肌营养不良症是临床常见的遗传性肌肉病,系肌细胞膜上骨架蛋白抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺失所致,表现为进行性肌无力和肌萎缩并最终死于心力衰竭或呼吸衰竭.目前开展的基因治疗方法可以分为恢复dystrophin蛋白表达或补偿dystrophin蛋白缺失两种类型,恢复dystrophin蛋白表达的方法包括无义突变通读、外显子跳跃、腺相关病毒介导的基因替代和基因编辑治疗.了解Duchenne型肌营养不良症基因治疗的最新研究进展、关注恢复dystrophin蛋白表达的研究,对选择最佳基因治疗方案将有所裨益.
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关键词
Muscular dystrophy, Duchenne,Genetic therapy,Review
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