小剂量利妥昔单抗治疗难治性重症肌无力的长期疗效

目的 观察小剂量利妥昔单抗(rituximab,RTX)治疗难治性重症肌无力(myasthenia gravis,MG)的临床疗效、安全性及长期预后.方法 纳入2015年1月至2018年1月空军军医大学第二附属医院就诊的难治性MG患者6例,收集患者一般信息、病史、治疗史、肌电图检查及MG相关自身抗体等资料.给予患者小剂量RTX治疗(100 mg/周,连续3周,每半年再次输注100 mg)治疗.采用美国MG协会(myasthenia gravis founda-tion of America,MGFA)分型、MG量化评分(quantitative myasthenia gravis,QMG)、美国MG协会干预后分型量表(myasthenia gravis foundation of America postintervention status,MGFA PIS)、MG临床状态及治疗强度评分量表(myasthenia gravis status and treatment intensity,MGSTI)评估患者治疗前后临床症状改善及药物剂量变化情况.定期对患者进行随访.结果 6例患者中男性2例,女性4例,平均发病年龄为47.0岁,中位病程为4.5年,随访时间为18～55个月.治疗前患者QMG评分中位数为15分,治疗3个月内均降为0分,治疗前后比较差异有统计学意义(P<0.05).5例患者达到MGFA PIS量表最小临床状态且维持症状持续缓解,无需使用其他免疫抑制剂,另1例患者达到临床症状缓解及免疫抑制剂减量,仅口服小剂量激素即能维持最小临床症状.所有患者未出现严重不良反应.结论 小剂量RTX治疗难治性MG安全性好,可使患者在临床症状缓解的基础上减少免疫抑制剂剂量,使患者长期受益.