黏多糖贮积症Ⅱ型的研究进展
International Journal of Genetics（2019）
摘要
黏多糖贮积症Ⅱ型( mucopolysaccharidosis type Ⅱ , MPSⅡ) ,是一种 X 连锁隐性遗传的单基因遗传病. MPSⅡ患者体内都缺乏艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶( iduronate-2-sulfatase , IDS ) ,从而导致糖胺聚糖( glycosaminoglycans , GAG )在溶酶体中的积累.随着组织细胞内 GAG沉积的增多,患者将产生一系列功能障碍.目前,针对 MPSⅡ的治疗方法主要包括酶替代疗法、造血干细胞移植以及基因治疗.随着医疗的不断发展,相信 MPSⅡ患者们终将等来治愈的一天.
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