Therapeutic Efficacy of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Hurler Type 1 Mucopolysaccharidosis
Ilaria Visigalli,Stefania Delai,Merel Stok,Martina Cesani,Tiziana Plati,Letterio S. Politi,Paola Di Natale,Roberto Latini, Lidia I. Staszewski, Roberto Brambilla,Angelo Quattrini,Elisabetta Mariani, Simone Cenci,Emanuela Mrak,Alessandro Rubinacci,Francesca Sanvito,Maurilio Ponzoni,Luigi Naldini,Alessandra Biffi HUMAN GENE THERAPY(2009)
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