AAV9-CRiSPR/Cas9 preclinical trial on patient-derived FOXG1 mutated cells

S. Croci,S. Daga, F. C. Lorenzetti, F. T. Papa, F. Donati,C. Lo Rizzo,D. Lopergolo, L. Pancrazi, M. Doria, A. Auricchio,M. Costa,S. Conticello,A. Renieri,I. Meloni

EUROPEAN JOURNAL OF HUMAN GENETICS(2019)

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