难治/复发重型再生障碍性贫血23例二次免疫抑制治疗临床分析

目的:分析难治/复发重型再生障碍性贫血（SAA）患者二次免疫抑制治疗（IST）的疗效和安全性。方法:回顾性分析23例IST难治或复发SAA患者应用二次IST[包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+环孢素A或大剂量环磷酰胺（HD-CTX）方案]的临床资料及疗效。结果:共23例患者纳入研究，男11例，女12例，进行二次IST时的年龄为21（11~62）岁。难治SAA共10例，两次IST间隔时间为7（6~12）月。复发SAA患者13例，初次IST至复发时间为36（9~50）个月，复发至二次IST时间为1（0.5~24）个月，两次IST间隔时间为39（14~51）个月。6个月总体血液学反应率为69.5%（16/23）；二次IST开始1周内早期死亡2例，均为两次IST应用相同剂型ATG/ALG患者。分组疗效：难治SAA 60%（6/10），复发SAA 77%（10/13）；二次IST药物选择ATG/ALG组64%（7/11），HD-CTX组75%（9/12）。获得血液学反应的患者中2例患者再次复发，均为复发组患者，第三次应用IST后再次获得治疗反应。结论:二次IST是难治与复发SAA患者安全有效的治疗手段；应用相同剂型ATG/ALG进行二次IST时应注意早期血清病反应，更换ATG/ALG剂型或换用其他IST方案可减少相关风险；二次复发患者应用第三次IST仍有机会获得治疗反应。