减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A治疗重型再生障碍性贫血患儿的疗效分析

目的:观察减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A治疗重型再生障碍性贫血(以下简称重型再障)患儿的疗效及副反应.方法:自2008年1月到2012年5月就诊的10例重型再障患儿均接受减低剂量的环磷酰胺联合环孢菌素A治疗,具体应用剂量为环磷酰胺30 mg/(kg·d)×4 d,环孢菌素A起始剂量为4 mg/(kg·d),后根据血药浓度调整用药剂量,使环孢菌素A谷浓度在150 ng/ml以上.结果:中位随访时间为100(6-126)个月,10例患儿中有4例获得完全缓解,3例获得部分缓解,总有效率为70％,其余3例无效.1例难治的重型再障患儿在应用环磷酰胺治疗后25个月进展为阵发性血红蛋白尿,治疗后42个月死于脑梗.结论:减低剂量的环磷酰胺联合环孢菌素A使本组10例儿童重型再生障碍性贫血患者中7例获得缓解或部分缓解,为儿童重型再障患者提供一个备选的二线治疗方案.