Intérêt du denosumab dans le traitement des kystes osseux anévrysmatiques de l’enfant

Le Kyste Osseux Anévrysmatique (KOA) est une tumeur bénigne qui implique la voie RANK/RANKL. La chirurgie est le traitement de référence, mais comporte certains risques selon la localisation kystique. Le denosumab, anticorps monoclonal humain de type IgG2 ciblant le système RANK/RANKL, pourrait avoir une efficacité antiproliférative sur cette tumeur. Le but de l’étude est d’évaluer l’intérêt du denosumab dans la prise en charge des kystes osseux anévrysmatiques inopérables chez l’enfant. Le denosumab est un traitement utilisable chez l’enfant porteur d’un KOA résistant aux traitements dits classiques. Les dossiers des patients traités par denosumab pour un KOA, dans les 32 centres pédiatriques affiliés à la SFCE (Société Française du Cancer de l’Enfant) et au GSF-GETO (Groupe sarcome Français), ont été revus rétrospectivement. Cinq cas ont été déclarés, traités entre mars 2015 et juin 2018. La mediane d’âge était de 8 ans (7–17 ans). Tous les patients présentaient des douleurs, et trois un déficit neurologique. Trois patients ont fait l’objet d’une chirurgie avant traitement, un après traitement. Un n’a pas été opéré. Ils ont reçu des injections mensuelles de denosumab de 70 mg/m2 pendant une durée médiane de 12 mois [4–23 mois]. L’évolution clinique et l’imagerie (scanner, IRM) ont été analysées. Des anomalies secondaires du bilan phosphocalcique étaient identifiées pour deux cas. Avec un suivi médian de 24 mois [0–28 mois] depuis la mise en route du traitement, les douleurs avaient disparu pour tous les patients, les déficits neurologiques étaient en amélioration. Des modifications radiologiques étaient observées dans tous les cas (reminéralisation centrale, recorticalisation). Le denosumab est une alternative thérapeutique pour certains kystes anévrysmatiques inaccessibles à la chirurgie. La toxicité immédiate est acceptable. Une étude plus large et un suivi plus long seraient souhaitables pour confirmer cette indication. IV.