Un traitement médicamenteux pour les malformations vasculaires

Les malformations veineuses se caracterisent par des ectasies veineuses avec une deficience relative en muscle lisse. Elles sont souvent responsables de deformation, douleur, coagulopathie et saignement. Malgre des sclerotherapies recidivantes et des resections chirurgicales, les recidives sont frequentes. La rapamycine est un inhibiteur de mTor qui cible la cause des malformations veineuses, a savoir la voie de signalisation PI3K-AKT. Les resultats initiaux demontrent que cette nouvelle therapie diminue la douleur, les saignements et la coagulopathie, et ameliore la qualite de vie des patients. Une etude multicentrique europeenne de phase 3 (VASE) a ete mise en route en janvier 2016 pour objectiver les benefices et risques de cette pathologie et determiner quelles malformations sont les plus a meme de repondre positivement a cette medication. Actuellement, pres de 40 patients ont deja ete inclus avec des resultats toujours aussi satisfaisants au niveau de la symptomatologie meme si le volume de la malformation ne diminue pas beaucoup.