Accès au remboursement des médicaments en France : quels facteurs motivent les autorités de santé à demander la mise en place d’une étude pharmaco-épidémiologique ? Bilan rétrospectif 2006/2015

Contexte Lors de l’evaluation des medicaments en vue de leur remboursement, une demande de donnees complementaires pharmaco-epidemiologiques peut etre faite par les autorites de sante. L’objectif de ce travail est d’identifier les facteurs qui conduisent les autorites de sante a demander la realisation de ces etudes. Methodes L’ensemble des etudes demandees entre le 1 er janvier 2006 et le 31 decembre 2015 a ete collecte a partir des avis de la Commission de la transparence. L’origine de la demande, le nombre et le type d’objectifs, l’indication et la population cible, l’appreciation du service medical rendu (SMR) et de l’amelioration du service medical rendu (ASMR) ont ete analyses a partir de ces avis. Resultats Entre 2006 et 2015, 172 demandes ont ete formulees concernant 137 specialites et 126 indications differentes. Ces demandes ont ete principalement (86 %) faites par la Commission de la transparence lors de l’evaluation d’un nouveau medicament ou d’une nouvelle indication (87 %). En moyenne, la demande comportait entre 2 et 3 objectifs visant majoritairement a documenter les conditions d’utilisation (objectif present dans 86 % des cas) l’efficacite (79 %) et la tolerance (52 %). Les demandes d’etude ont plus frequemment concerne des medicaments indiques dans des maladies chroniques (77 %) pouvant menacer le pronostic vital (76 %) aux populations cibles restreintes (62 %) dans les domaines de l’immunologie et de l’oncologie (23 %). Une amelioration du service medical rendu (ASMR I a IV) a ete attribuee au medicament faisant l’objet de la demande dans plus de 60 % des cas. Conclusion Sur les 10 dernieres annees, les demandes d’etudes pharmaco-epidemiologiques ont majoritairement ete faites dans des situations ou la transposabilite et l’interpretation des donnees issues des essais cliniques sont limitees. Les donnees epidemiologiques apparaissent alors comme particulierement indispensables et complementaires a la prise de decision.