异基因造血干细胞移植对重型再生障碍性贫血的疗效

目的探讨异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)临床效果。方法 6例接受Allo-HSCT的SAA病人均为血缘供者,其中SAA-Ⅰ型4例,SAA-Ⅱ型2例。预处理方案为氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白。移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢菌素A+短程甲氨蝶呤+骁悉方案。结果 6例病人移植后均获造血重建,其中性粒细胞>0.5×109/L和血小板>20×109/L的中位时间分别为移植后13.51、7.5 d。经微卫星技术检测造血干细胞植入率为100%。移植后1例出现Ⅱ度肠道急性GVHD,1例出现Ⅰ度皮肤急性GVHD,1例出现皮肤广泛型慢性GVHD。随访4~82个月(中位时间30个月),5例SAA病人存活,1例皮肤慢性广泛型GVHD并发肺部混合感染死亡。结论 Allo-HSCT是治疗SAA的可靠有效方法。