Health outcomes research study on patients with type 1 Gaucher disease under substrate reduction therapy (SRT)

Blanca Medrano Engay,Ana Roy,Koldo Atutxa, Vicente Diaz-Morant,Javier García-Frade, Roberto Hernández-Martin,Elisa Luño,Soledad Noya,Javier de la Serna,Lucía Villalón,Pilar Giraldo

MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM(2017)

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Abstract
To determine the relationship between cataract severity and socioeconomic status (SES).Retrospective, observational case series. A total of 1350 eyes underwent phacoemulsification cataract extraction by a single surgeon using an Alcon Infiniti system. Cataract severity was measured using phaco time in seconds. SES was measured using area-level aggregate census data: median income, education, proportion of common-law couples, and employment rate. Preoperative best corrected visual acuity was obtained and converted to logarithm of the minimum angle of resolution values. For patients undergoing bilateral surgery, the generalized estimating equation was used to account for the correlation between eyes. Univariate analyses were performed using simple regression, and multivariate analyses were performed to account for variables with significant relationships (p < 0.05) on univariate testing. Sensitivity analyses were performed to assess the effect of including patient age in the controlled analyses.Multivariate analyses demonstrated that cataracts were more severe when the median income was lower (p = 0.001) and the proportion of common-law couples living in a patient’s community (p = 0.012) and the unemployment rate (p = 0.002) were higher. These associations persisted even when controlling for patient age.Patients of lower SES have more severe cataracts.Établissement de la relation entre la gravité de la cataracte et le statut socioéconomique (SSÉ).Observation rétrospective d’une série de cas : 1 350 yeux qui avaient subi une extraction de la cataracte par phacoémulsification effectuée par un seul chirurgien utilisant un système Alcon Infiniti. La gravité de la cataracte a été mesurée en utilisant le temps de la phaco en secondes. Le SSÉ a été mesuré selon l’ensemble des données recueillies au niveau de l’aire de recensement : revenu moyen, éducation, proportion des conjoints de fait et taux d’emploi. La meilleure acuité visuelle (AV) corrigée avant la chirurgie a été obtenue et convertie en valeurs logMar. Pour les patients subissant une chirurgie bilatérale, l’équation de l’estimation généralisée (ÉEG) a été utilisée pour rendre compte de la corrélation entre les yeux. Les analyses à variable unique ont été appliquées avec simple régression et celles à variables multiples ont servi à rendre compte des variables ayant des relations significatives (p=0,05) sur les tests à variable unique. Les analyses de sensibilité avaient pour objet d'évaluer l’effet de l’inclusion de l’âge du patient dans les analyses de contrôle.Les analyses à variables multiples ont démontré que les cataractes étaient plus graves lorsque la moyenne de revenu était inférieure (p=0,001), et où la proportion des conjoints de fait vivant dans une communauté de patients (p-0,012) et le taux de chômage (p=0.002) étaient plus élevés. Ces associations persistaient, que l’âge soit contrôlé ou pas.Les patients ayant un SSÉ inférieur ont des cataractes plus graves.
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gaucher disease,substrate reduction therapy,health outcomes research study
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