Newcombe-Wilson得分方法在有效率为100％非劣效临床试验中的应用

目的 探讨试验组和对照组实际有效率为100％的非劣效临床试验的设计和推断方法.方法 分别介绍获得率差的传统正态近似方法和Newcombe-Wilson得分方法的基本理论,再通过实例计算两组率为100％时的率差及合理的试验设计.结果 Newcombe-Wilson得分方法解决了两组有效率都为100％率差置信区间的计算问题;实例采用传统近似正态进行试验设计,保守估计成功率为98％,非劣效界值取10％时,每组样本为33例, 当实际成功率都为100％,两组率差点估计和95％置信区间估计为0.0％(-10.4％,10.4％),试验失败.结论 Newcombe-Wilson得分方法能够计算非劣效临床试验中试验组和对照组有效率都为100％率差的置信区间;在高成功率非劣效试验设计中还应考虑Newcombe-Wilson得分方法进行试验设计.