免疫抑制治疗联合重组人血小板生成素对儿童重型再生障碍性贫血的效果评价

目的 评价联合应用免疫抑制治疗(IST)和重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的效果和安全性.方法 回顾性病例对照研究,分析2009年12月至2014年12月中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心收治的45例SAA患儿资料,其中接受IST联合rhTPO方案者15例,单纯IST方案者30例,动态观察治疗后3、6、12个月的外周血常规变化和血制品输注情况并评价疗效,记录应用rhTPO患儿的不良反应,采用非参数秩和检验法对比两组资料.结果 45例患儿中男26例,女19例,中位诊断年龄11(10 ～13)岁,rhTPO联合IST组和IST组在3、6、12个月时获得良好血液学反应[完全缓解(CR)±良好部分治疗反应(GPR)]的例数分别为6、7、13例和3、7、14例(x2=3.906、1.568、6.667,P=0.048、0.210、0.010).3个月时有效者,rhTPO联合IST组第10～12周血小板和红细胞的输注量均较IST组少(血小板1.4U比2.9U,t=-3.523,P=0.002;红细胞0.8U比2.6U,t=-2.392,P=0.026),应用rhTPO患儿未发生相关严重不良反应.结论 应用rhTPO可以提高SAA患儿IST治疗的近期疗效,减轻输血依赖,其安全性较好.