Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry

Monatsschrift Kinderheilkunde(2010)

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摘要
Zusammenfassung Der Morbus Fabry ist die einzige lysosomale Speicherkrankheit, bei welcher 2 verschiedene Präparate (Agalsidase α und β) für die Enzymersatztherapie (EET) verfügbar sind. Wir berichten über einen 14-jährigen Jungen, der unter Agalsidase β Infusionsreaktionen und Verhaltensauffälligkeiten zeigte. Bei drohendem Therapieabbruch erfolgte ein Wechsel auf Agalsidase α, was zu einem prompten Sistieren der Nebenwirkungen führte. Dies zeigt, dass im Einzelfall durch Präparatewechsel Infusionsreaktionen vermieden und die Akzeptanz der EET gesichert werden können.
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关键词
Fabry disease,Enzyme replacement therapy,Infusion-related adverse events,Agalsidase α,Agalsidase β
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