马法兰替代环磷酰胺的预处理方案在异基因造血干细胞移植治疗恶性髓系血液病的临床研究

目的：评价以马法兰（Mel）替代改良白消安（Bu）+环磷酰胺（Cy）（Bu/Cy）方案中Cy的预处理方案在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗恶性髓系血液病中的有效性及安全性。方法分析94例进行allo-HSCT的恶性髓系血液病患者临床资料，其中48例采用Bu+Cy+氟达拉滨（Flu）+阿糖胞苷（Ara-C）（BCFA）方案预处理，46例采用Bu+Mel+Flu+Ara-C（BMFA）方案预处理。移植后观察比较两组预处理方案相关不良反应、植入率、移植物抗宿主病（GVHD）、感染发生、非复发死亡（NRM）率以及总生存（OS）率。结果两组患者均获得中性粒细胞成功植入。BMFA组Ⅲ~Ⅳ度口腔溃疡以及腹泻发生率均高于BCFA组（P<0.05），BMFA组急性GVHD（aGVHD）发生率较高，但差异无统计学意义（36.5%对56.5%，P=0.100）。中位随访42个月，BCFA组和BMFA组NRM率分别为12.5%和19.6%（P=0.400）。BMFA组复发率显著低于BCFA组，分别为4.3%和25.0%（P=0.009）。两组OS率分别为（71.8±6.7）%和（76.1±6.3）%（P=0.852），无病生存（DFS）率分别为（67.8±8.9）%和（76.1±6.3）%（P=0.567），BCFA组均略低于BMFA组，但差异均无统计学意义。结论应用Mel替代Cy的预处理方案治疗恶性髓系血液病复发率较低，并获得较满意的DFS率，但应注意预处理相关毒性的预防及aGVHD的治疗和干预。