毛细胞白血病临床特征及生存预后分析

目的 探讨我国毛细胞白血病(HCL)患者的临床表现与实验室特点、对治疗反应、生存及预后情况.方法 回顾性总结1990年8月至2012年3月中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所收治的30例HCL患者临床资料,并进行随访.结果 经典型HCL患者22例(73.3％),变异型HCL患者8例(26.7％).脾大是HCL最常见的体征.变异型患者白细胞计数均增高,全血细胞减少在经典型患者占36.4％(8/22).5例行遗传学检查的变异型患者中3例染色体核型异常.12例患者骨髓电镜检查示3例核糖体-板层复合物阳性.在经典型患者,核苷类似物为主的化疗方案完全缓解(CR)率明显优于其他治疗方案(3/4比1/18,P=0.012).中位随访27(1 ～ 142)个月,无失访,11例进展,6例死亡.中位总生存(OS)时间未达到,预计1、3、6年OS率分别为84％、78％、58％.中位无进展生存时间(PFS)为(63±24)个月,预计1、2、5年PFS率分别为86％、72％、44％.变异型患者中位PFS明显短于经典型患者[(23±3)比(78±12)个月,P=0.014].单因素分析显示初诊发热、贫血为经典型患者预后不良因素(P=0.038、0.000),而核苷类似物使用与否不影响其疾病进展.结论 我国HCL患者全血细胞减少者较低,电镜核糖体-板层复合物阳性率低.经典型患者使用核苷类似物可提高CR率,但不改善PFS.变异型HCL比例高于国外,常伴遗传学异常,且变异型患者PFS明显短于经典型,预后较差.