重型β-珠蛋白生成障碍性贫血异基因造血干细胞移植后移植物抗宿主病

目的探讨异基因造血干细胞移植治疗重型β-珠蛋白生成障碍性贫血(地贫)并急(慢)性移植物抗宿主病(GVHD)的规律及预防方案。方法分析本院1997-2004年行58次异基因造血干细胞移植52例重型地贫患儿资料。预处理方案以白消安加环磷酰胺加抗人胸腺免疫球蛋白为主,依据人类白细胞抗原(HLA)配型情况等分别加用氟达拉滨或全身放疗。GVHD预防方案:环孢素(CsA)或他克莫司(FK-506)加甲氨蝶呤(MTX)或霉酚酸脂(MMF)。观察比较不同移植类型、骨髓来源等GVHD的发生情况及预后。结果随访1～104个月,GVHD总发生率为72.7%(24例),其中21例为急性GVHD(占87.5%),3例为慢性GVHD(12.5%);GVHD临床分度为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ～Ⅳ度,发生率分别为27.3%(9例)、27.3%(9例)和18.1%(6例)。非亲缘或单倍体供者移植组GVHD发生率为66.7%,外周血造血干细胞移植(PBSCT)者GVHD发生率为100%。结论地贫移植后GVHD发生以急性为主,临床分度以Ⅰ、Ⅱ度为主,非亲缘供者、单倍体移植组GVHD发生率高,尤以PBSCT发生率高;CsA加MMF是比较有效的预防方法。