基因重组人生长激素治疗青春期前特发性生长激素缺乏症临床试验

目的:评价基因重组人生长激素(rhGH)治疗青春期前特发性生长激素缺乏症(IGHD)患儿6个月的疗效和安全性。方法:对49例IGHD患儿进行rhGH治疗,每晚睡前皮下注射0．5IU·kg~(-1),每周分5次注射,共26周。评价治疗前后身高、生长速度、身高标准差计数(SDS)等指标。结果:在rhGH治疗期间,46例患儿生长速度由每年(2．5±1．0)cm提高到(11．5±2．5)cm(P＜0．005)。身高SDS由治疗前(-4．2±1．8)增为(-3．7±1．8)。同时患儿13和26周血清胰岛素样生长因子(IGF-1)和IGF结合蛋白(IGFBP,)水平均较治疗前明显升高(P＜0．05)。其体重与骨龄无明显变化。治疗后共有15．7%患儿出现甲状腺功能降低,抗hGH抗体阳性率为21．7%,但所有这些现象均未影响患者体格的线性增长。在治疗期间所有患者肝肾功能、血尿常规和代谢性指标(如血糖和血脂水平)等均保持在正常范围。结论:rhGH是治疗IGHD安全有效的药物。