Actualités dans la recherche fondamentale et clinique sur la sclérose latérale amyotrophique

Cette revue bibliographique, émanant d’un groupe d’experts de la coordination des centres de prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a pour objectif de fournir une synthèse des travaux récents considérés comme les plus significatifs dans le domaine de la recherche fondamentale, épidémiologique et clinique. Il apparaît que la physiopathologie de la SLA est multifactorielle, faisant intervenir notamment les cellules non motoneuronales. Par ailleurs, une avancée majeure a été l’identification de la protéine TDP-43 comme marqueur neuropathologique commun de la SLA et de certaines formes de démence frontotemporale. Son rôle a été récemment confirmé par l’identification de mutations du gène codant TDP-43 chez des patients avec une SLA sporadique ou familiale. Les progrès dans la compréhension des mécanismes de la maladie devraient permettre l’émergence de nouvelles pistes de neuroprotection et l’identification de nouveaux marqueurs de la maladie. Un effet neuroprotecteur du lithium a été mis en évidence à partir d’une étude réalisée dans une petite série de patients SLA mais ces résultats demandent à être confirmés par d’autres études contrôlées.