促皮质素与生酮饮食治疗新发婴儿痉挛症的随机对照研究

目的通过促皮质素(ACTH)与生酮饮食(KD)治疗新发婴儿痉挛症(IS)的随机对照研究,比较二者的疗效、安全性、耐受性,证实KD能否作为IS的首选治疗方法。方法将不同时间收治的30例IS新发病例随机分为2组,每组15例。分别给予KD及ACTH治疗,于治疗2周及1、3、6、12个月观察和对比二者的疗效、脑电图改善情况、不良反应及治疗保留率情况。结果治疗2周,ACTH组与KD组无发作比例分别为71.4%(10/14例)与33.3%(5/15例),ACTH组优于KD组(P=0.039),ACTH治疗有效病例起效时间为(6.00±4.10)d,而KD治疗有效病例起效时间为(9.31±3.59)d,ACTH组起效快于KD组(P<0.05),但治疗3、6、12个月,ACTH组无发作比例分别为50.0%、35.7%、28.6%;KD组无发作比例分别为85.7%、81.8%、75.0%。KD组均优于ACTH组(P=0.045,0.025,0.043),同时脑电图的高峰节律紊乱背景的改善情况与发作控制情况基本平行。1 a后,ACTH组与KD组治疗保留率分别为26.7%(4/15例)及40%(6/15例),二者差异无统计学意义(P=0.227)。观察期间,ACTH组与KD组分别出现19例次与16例次的不良反应,但经对症处理后均能很快好转。结论 ACTH治疗IS起效较KD快,近期疗效优于KD治疗,但其停药后复发率逐渐增高,远期疗效不及KD治疗,提示KD可考虑作为IS的首选治疗方案。