Micro-dsytrophin基因修饰的骨髓间充质干细胞移植后mdx鼠腓肠肌病理改变及micro-dystrophin的表达

目的 探讨自体骨髓间充质于细胞(mMSCs)携带micro-dystrophin基因在移植鼠体内分化为有功能肌细胞的可能性.方法 采用脂质体介导micro-dystrophin基因转染mAx小鼠mMSCs,通过尾静脉注射移植治疗mdx鼠,在移植后不同时间点对腓肠肌进行HE染色、计数核中心移位纤维(CNF)比例,并用免疫荧光法检测micro-dystrophin的表达.结果 移植后各时间点腓肠肌病理改变较对照组有所改善,CNF比例下降,差异有统计学意义,部分肌细胞膜能表达micro-dystrophin蛋白,并随移植时间延长micro-dystrophin阳性肌纤维比例增加,分别达到3%(8周时)、6%(12周时)和8%(16周时).结论 自体mMSCs可携带外源性micro-dys-trophin基因在受体鼠体内分化为micro-dystrophin阳性肌细胞.