异基因外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血
Shanghai Medical Journal(2009)
摘要
目的评价异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法10例接受allo-PBSCT治疗的SAA患者中,8例为血缘供体移植,2例为无关供体移植。男、女各5例,年龄18~42岁,中位年龄为27岁。3例患者为急性SAA(SAA-Ⅰ型),其中2例患者移植前合并重型感染且未能完全控制;7例患者为慢性SAA(SAA-Ⅱ型),患者移植前大多经包括环孢素(CsA)在内的多种治疗无效。诊断至移植的时间为1~240个月,中位时间为12个月。采用兔抗人T淋巴细胞球蛋白(ATG)+环磷酰胺(CTX)方案:移植前-5~-1d静脉缓慢滴注ATG4~5μg·kg-1.d-1,移植前-4d~-3d静脉滴注CTX60mg·kg-1.d-1;采用CsA+短程甲氨蝶呤(MTX)方案预防移植物抗宿主病(GVHD)。结果患者移植后均获造血重建,中性粒细胞绝对值≥0.5×109/L和血小板计数≥20×109/L的中位时间分别为移植后+13.2d(+11~+15d)和+14.3d(+13~+15d)。8例患者为完全供体型植入;2例为嵌合状态,其中1例亲缘供体患者予冻存外周血干细胞输注1次即转为完全供体型,另1例无关供体患者移植后3个月出现外周血白细胞、红细胞、血小板计数逐渐下降,DNA短串联重复序列多态性分析(STR-PCR)显示移植排斥,再次行同一供体移植后逐渐恢复自身造血。1例患者出现Ⅱ度急性GVHD,2例出现局限性慢性GVHD。3例患者移植后出现纯红细胞再生障碍,经血浆置换后红系恢复正常造血。随访3~92个月,中位数为33个月,10例SAA患者均存活。结论采用以免疫抑制为主的ATG+CTX的减低剂量预处理方案进行allo-PBSCT能够有效治疗SAA,移植相关并发症少,值得临床推广应用。
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关键词
Aplastic,Anemia,Peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation,Allogeneic
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