儿童颅咽管瘤术后重组人生长激素替代治疗疗效及安全性对照研究

目的观察儿童颅咽管瘤(CP)术后致身材矮小者使用重组人生长激素(rhGH)治疗的疗效及安全性。方法纳入CP术后在复旦大学附属儿科医院内分泌遗传代谢科定期随访的患儿。分为rhGH治疗组和rhGH未治疗组。CP术后1～3个月病情稳定后首次随访患儿垂体功能,之后每3个月随访身高、体重、甲状腺功能和生长因子(IGF-1、IGF-BP3),比较两组治疗前后身高变化。每6～12个月随访头颅MRI,观察两组患儿CP复发及继发肿瘤发生情况。结果 CP术后患儿共18例,男、女各9例,均存在生长激素缺乏症(GHD)。rhGH治疗组和rhGH未治疗组分别为6和12例,平均手术年龄分别为(10.1±4.2)和(10.1±4.0)岁。16/18例(88.9%)存在垂体功能减低,其中12例(75.0%)伴甲状腺功能减低,9例(56.2%)伴中枢性尿崩症,4例(25.0%)伴性发育延迟,11例(68.8%)伴促肾上腺皮质激素下降。rhGH治疗组中2例单用rhGH治疗,4例同时使用左旋甲状腺素、醋酸去氨加压素和氢化可的松治疗,开始给予rhGH治疗的时间为术后(3.5±2.4)年,平均治疗时间为(2.6±2.2)年,治疗前身高增长速度(HV)为每年(3.1±1.0)cm,身高标准差(HTSDS)为(-2.63±0.93),至本文观察时点HV为每年(12.0±1.10)cm,HTSDS为(-0.21±1.39),生长因子水平较治疗前明显上升。rhGH未治疗组治疗前HV为每年(3.2±0.9)cm,HTSDS为(-2.44±0.62),至本文观察时点HV为每年(3.8±1.0)cm,HTSDS为(-3.76±0.97),生长因子水平治疗前后差异无统计学意义。两组随访头颅MRI均未见异常。结论儿童CP术后可出现多种内分泌激素异常,GH替代治疗可明显改善患儿身高,治疗期间未见原肿瘤复发及继发肿瘤发生。