Púrpura trombótica trombocitopénica

La púrpura trombótica trombocitopénica (PTT) se caracteriza por un proceso de agregación intravascular. Durante más de 50 años tras su primera descripción, su etiología permaneció oscura y se acompañó de una mortalidad próxima al 100%. En las décadas de 1970–1980 se comenzaron a emplear empíricamente los recambios plasmáticos terapéuticos, que resultarían ser el tratamiento más eficaz disponible. A este avance le siguió un mayor conocimiento de su fisiopatología, especialmente tras la identificación de la proteína a disintegrin-like and metalloprotease with trombospondin type 1 motif 13 (ADAMTS13), una metaloproteasa implicada en la regulación del tamaño del factor Von Willebrand. Los déficits congénitos o adquiridos de la ADAMTS13 se acompañan de una alteración en la escisión de este factor, lo que conlleva la formación de trombos intravasculares ricos en plaquetas y diseminados y el subsiguiente daño tisular. El tratamiento con recambios plasmáticos ha supuesto un cambio fundamental en el curso clínico de los pacientes adultos con PTT. Sin embargo, el seguimiento prolongado ha revelado una tasa de recaídas progresivamente creciente que requiere la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas para estos pacientes.