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Targeting ABCB4 using mRNA-LNP for the treatment of rare liver diseases
Mohammed Alsuraih,Brianna LaViolette, Guan-Yu Lin,Ramesh Kovi, Natalie Daurio, Congsheng Cheng, Youngwook Ahn,Zhihua Jiang,Roberto Ortiz, Shangzhong Li, Yuxing Cheng, Ye Wang,
bioRxiv (Cold Spring Harbor Laboratory) (2023)
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Combination Immunosuppression Prevents Toxicity and Increases Liver Transduction in Cynomolgus Macaques Administered with High Dose AAV Vector
Kruti Patel, Waijiao Cai,Arpana Khatri, Lucy Marie, Marla Bazile, Erin Lopez, David Karanian, Sandra Casinghino,Ramesh C. Kovi,Sirivelu Madhu, Gabriel C. Brooks,Jatin Narula,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 111-112
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Enhanced Enzyme Uptake and Glycogen Clearance in Muscles and CNS of Pompe Mice Administered AAV9 Expressing Novel Engineered GAA
Waijiao Cai, Nick Marze, Erin Lopez, Lucy S. Marie, Ilya Tikh, Susan A. Benard, Vincent Chihyi Yu,Michael St. Andre,Jane M. Owens,Loujin Song, Laura Monarski,Shambhunath Choudhary,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 66-67
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