基本信息
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个人简介
松尾雅文研究室では、現在デュシェンヌ型筋ジストロフィーの確立を主に、分子生物学的手法を駆使したトランスレーショナルリサーチを行っています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、小児発症の進行性筋萎縮症で有効な治療法はありません。私達が提唱したDMDに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキッピング誘導治療は最も有望なDMD治療として世界から大きく注目されています。
私達が開発してきましたジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップさせるENA核酸を用いたアンチセンスオリゴヌクレオチドも臨床治験のフェーズⅠ/Ⅱの段階に到達しました。
ジストロフィン遺伝子は、その異常によりDMDを惹起しますが、その詳細な機能は不明です。現在当研究室では、ジストロフィン遺伝子に秘められた謎を解明すべく、その転写産物の焦点をおいた研究をしています。
また、DMDのより一層有効な治療法の確立のため、日本医療研究開発機構(AMED)より研究費を頂き、新たな治療法の確立にチャレンジしています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、小児発症の進行性筋萎縮症で有効な治療法はありません。私達が提唱したDMDに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキッピング誘導治療は最も有望なDMD治療として世界から大きく注目されています。
私達が開発してきましたジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップさせるENA核酸を用いたアンチセンスオリゴヌクレオチドも臨床治験のフェーズⅠ/Ⅱの段階に到達しました。
ジストロフィン遺伝子は、その異常によりDMDを惹起しますが、その詳細な機能は不明です。現在当研究室では、ジストロフィン遺伝子に秘められた謎を解明すべく、その転写産物の焦点をおいた研究をしています。
また、DMDのより一層有効な治療法の確立のため、日本医療研究開発機構(AMED)より研究費を頂き、新たな治療法の確立にチャレンジしています。
研究兴趣
论文共 426 篇作者统计合作学者相似作者
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时间
引用量
主题
期刊级别
合作者
合作机构
Scientific Reportsno. 1 (2024): 1-13
SAGE OPEN MEDICAL CASE REPORTS (2024): 2050313X231221436-2050313X231221436
MUSCLE & NERVEno. 5 (2024): 604-612
Atsuhito Takeda, Minoru Ueki,Jiro Abe,Kazuhiro Maeta,Tomoko Horiguchi,Hirokuni Yamazawa,Gaku Izumi,Ayako Chida‐Nagai,Daisuke Sasaki,Takao Tsujioka,Itsumi Sato, Masaya Shiraishi,
Molecular Genetics & Genomic Medicineno. 7 (2023)
Kentaro Ito, Go Tanaka, Chikako Kamisato,Miyuki Tsumura, Mitsuhiro Iwamoto,Yukiko Sekiguchi, Yukinobu Numata, Kentaro Watanabe,Yoshiyuki Yabe, Satomi Kanki, Yusuke Fujieda,Kōichi Goto,
Journal of Clinical Investigation (2023)
Ery Kus Dwianingsih,Kristy Iskandar, Sunartini Hapsara, Chun Ping Liu,Rusdy Ghazali Malueka, Gunadi,Masafumi Matsuo,Poh San Lai
F1000Research (2023): 148-148
SSRN Electronic Journalno. 9 (2023): 737-746
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合作机构
D-Core
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