基本信息
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个人简介
从事医学遗传学教学科研40余年。1987年起,在国家"863"计划资助下,一直致力于基因治疗研究,系统开展了血友病B基因治疗基础和临床试验研究。获得我国第一个卫生部颁发的"新生物制品人体观察"批件,在国际上首次对血友病B进行基因治疗临床试验,成功地完成了4例血友病B患者的临床基因治疗,达到安全有效的预期目的,这是迄今为止我国首例系统、成功的遗传病基因治疗的范例;为了提高临床疗效,对该病种基因治疗的载体和基因做了进一步探索和改造,2003年本课题组与北京本元正阳基因技术股份有限公司研发的《重组AAV-2/人凝血因子IX注射液》获得国家药品监督管理局药物临床研究批件,使血友病B基因治疗的临床研究进入新的境界。为了获得更安全的hFIX蛋白,还开展了转基因乳腺生物反应器的研制,成功地在hFIX转基因山羊的乳汁中检测到hFIX基因的表达,并具有相应的生物活性。2004 年起任973项目 "基因治疗的应用基础研究" 子课题(定点整合、原位修复技术及机理研究)组长;同时承担“Rep定点整合的基因治疗”、“Rep介导的定点整合应用研究”等863计划项目的研究。
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Mutation research. Reviews in mutation research (2021): 108389-108389
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